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Blindheit – ein weiterer Schritt zur möglichen Therapie

Wissenschaftlern um Professor Juan Carlos Izpisua Belmonte vom Salk Institutes for Biological Studies, San Diego ist es in einer Studie gelungen mit Hilfe der zu Recht gehypten genetischen Schere CRISPR/Cas9 den Sehverlust in jungen Ratten teilweise wiederherzustellen.

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(Foto: pixa)

Von Dr. Doğan Doruk Demircioğlu

Der Verlust des Sehsinns ist für viele eine Horrorvorstellung. So auch für mich. Keinen meiner 5 Sinne würde ich gerne verlieren wollen, aber am wenigsten meine Fähigkeit zu sehen. Dabei hat Blindheit viele Ursachen, so auch die erblich bedingte oder durch spontane Mutationen ausgelöste Retinopathia pigmentosa, einem Überbegriff für eine Vielzahl an degenerativen Erkrankungen des Auges. Dabei degenerieren die für das Sehen essentiellen Photorezeptoren in der Netzhaut und der Patient erblindet mit der Zeit. Betroffen sind in Deutschland ca. 40000 Menschen.

Wissenschaftlern um Professor Juan Carlos Izpisua Belmonte vom Salk Institutes for Biological Studies, San Diego ist es nun in einer Studie gelungen mit Hilfe der zu Recht gehypten genetischen Schere CRISPR/Cas9 den Sehverlust in jungen Ratten teilweise wiederherzustellen. Dabei konstruierten Sie einen speziellen Transfer-Virus, mit dessen Hilfe sie eine Kopie eines fehlenden Stücks des für den Sehverlusts in speziellen Laborraten verantwortlichen Gens Mertk in das Genom dieses Virus einbauten.

Diese Viren wiederum wurden dann direkt in die Augen dieser Ratten injiziert, wo diese die Photorezeptoren infizierten und somit das fehlende Stück dieses Genoms einschleusten. Durch spezielle DNA-Reparaturmechanismen, die in Zellen tagtäglich ablaufen, wurden in ca. 5% der Zellen das fehlende Stück des Gens Mertk, wodurch sich die Sehfähigkeit dieser Ratten signifikant steigerte.

Beeindruckende Ergebnisse, aber nur ein weiterer von vielen Schritten hin zu einer vollständigen Wiederherstellung des Sehsinns in Patienten mit degenerativen Erkrankungen des Auges. Viele Probleme, wie z.B. die niedrige Effizienz und der anschließende Transfer dieser Technik auf den Menschen, müssen noch angegangen und gelöst werden, dennoch bin ich mir sicher, dass mit Hilfe des bakteriellen CRISPR/Cas9-Systems einige Krankheiten werden geheilt werden können.

Was die beteiligten Wissenschaftler zu Ihrer Studie sagen, könnt ihr im folgenden Video selbst anhören.

 

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Erschienen bei unserem Kooperationspartner Scietopia

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